Őssejtekből létrehozott idegsejteket vizsgáltak Parkinson-kór kezelésére

Egy korai fázisú klinikai vizsgálatban kutatók emberi embrionális őssejtekből létrehozott, dopamintermelő idegsejtek előalakjait ültették Parkinson-kórral élő emberek agyába.

A kezelés célja, hogy a beültetett sejtek idővel részben pótolják a betegség során elveszített dopamintermelő sejteket.

A vizsgálatban nyolc, közepesen előrehaladott Parkinson-kórral élő személy vett részt. A sejteket az agy mozgásszabályozásban fontos területére ültették be, két különböző dózisban. Hét résztvevő fejezte be a 12 hónapos utánkövetést. A vizsgálatok során nem találtak daganatképződésre, rendellenes szövetnövekedésre vagy a beültetett sejtek által kiváltott akaratlan mozgásokra utaló jelet.

A képalkotó vizsgálatok egyes résztvevőknél arra utaltak, hogy a beültetett sejtek életben maradtak és dopaminaktivitást mutathattak. A hét utánkövetett beteg közül hat csökkenteni tudta a Parkinson-kór kezelésére szedett gyógyszereinek adagját. A motoros tünetek változása azonban nem volt minden résztvevőnél egyforma.

Egy résztvevő az immunrendszert gyengítő kezelés idején kialakult súlyos gombás fertőzés következtében elhunyt. A kutatók az eseményt nem magához a sejtkészítményhez kötötték, ugyanakkor kiemelték, hogy a szükséges immunszuppresszív kezelés biztonságosságát tovább kell vizsgálni.

A mindössze nyolc résztvevővel végzett, kontrollcsoport nélküli vizsgálat elsődleges célja a biztonságosság felmérése volt, ezért még nem bizonyítja, hogy a kezelés hatékony. Az eredmények azonban támogatják a módszer nagyobb klinikai vizsgálatokban történő további értékelését.

Forrás: Nature Medicine