A sclerosis multiplex (SM) világában gyakran azt halljuk, hogy a kezelés „egy életre szól”. Az orvostudomány azonban folyamatosan fejlődik, és ma már egy merész kérdést is felvet: vajon az 55 év feletti, stabil állapotú betegeknél előnyös lehet-e a kezelés leállítása?
Ennek megértéséhez beszélgettünk Collongues professzorral, neurológussal, a TWINS-vizsgálat franciaországi koordinátorával. A vizsgálat jelenleg 22 központban zajlik, és Franciaországban már körülbelül 70 beteget került bevonásra.
Mi az a sclerosis multiplex?
A sclerosis multiplex (SM) egy krónikus autoimmun betegség, amely a központi idegrendszert, vagyis az agyat és a gerincvelőt érinti. Egyszerűen fogalmazva: a szervezet védekezőrendszere tévesen megtámadja a mielint, vagyis az idegeket körülvevő védőburkot. Ez megzavarja az üzenetek továbbítását az agy és a test többi része között, ami különböző tüneteket okozhat, például látászavarokat, mozgással kapcsolatos nehézségeket vagy érzékelési problémákat.
Miért merülhet fel a kezelés leállítása?
Ez a TWINS-vizsgálat központi kérdése. Ahogy idősödünk, az immunrendszerünk is változik és öregszik. Ezt a folyamatot immunszeneszcenciának nevezzük. Azoknál a betegeknél, akiknek a betegsége több mint 5 éve stabil, vagyis nem voltak relapszusaik, és az MRI-vizsgálatok sem mutattak új elváltozásokat, az SM-hez kapcsolódó gyulladás természetes módon is csökkenhet.
„Ezeknél a jó prognózisú, legalább 5 éve stabil betegeknél az előny-kockázat arány kedvező” — jegyzi meg Collongues professzor.
Milyen előnyei lehetnek a kezelés leállításának?
Jobb életminőség: nincs több napi injekció vagy gyógyszerszedés, illetve kevesebb lehet a kezeléshez kapcsolódó mellékhatás, például a fáradtság vagy az emésztési panaszok.
Nagyobb biztonság: csökkenhet a betegségmódosító terápiákhoz kapcsolódó hosszú távú fertőzéskockázat.
Jobb egyensúly: a cél az, hogy a kezelés ne terhelje meg jobban a mindennapokat, mint maga a betegség.
Kik állnak a TWINS-vizsgálat mögött?
Sok klinikai vizsgálathoz hasonlóan ez a kutatás is összetett szervezést igényel, amely mögött széles szakértői csapat áll. A TWINS-vizsgálatban Collongues professzor vezető neurológus kutatóként vesz részt, és egy több szakterületet összefogó csapat munkáját koordinálja. A csapatban többek között kutatási ápolók, klinikai vizsgálati koordinátorok és laboratóriumi szakemberek is dolgoznak, akik a vérminták elemzését végzik.
Ezek a vérminták lehetővé teszik két vérből kimutatható biomarker, az sNFL és az sGFAP mérését. Ezek jelezhetik a betegség aktivitásának visszatérését még azelőtt, hogy tünetek jelentkeznének, vagy az MRI-vizsgálaton látható jelek mutatkoznának. A cél annak vizsgálata, hogy ezek a biomarkerek segíthetnek-e pontosabban előre jelezni az SM alakulását.
A vérvizsgálatok, az MRI-eredmények és a betegek általános egészségi állapotának együttes értékelésével a kutatók azt remélik, hogy a jövőben még személyre szabottabb, kevésbé megterhelő és biztonságosabb módon lehet majd támogatni az orvosi döntéseket.
Mit jelent ez a gyakorlatban a beteg számára?
A TWINS-vizsgálat randomizált és nyílt elrendezésű. Ez azt jelenti, hogy a résztvevőket két csoportra osztják: az egyik csoport folytatja a megszokott kezelését, míg a másik csoport leállítja azt. Ebben a vizsgálatban nincs placebo. A teljes folyamat során a betegek biztonsága az első.
Minden résztvevő rendkívül szoros utánkövetésben részesül. A betegek 6 havonta vérvizsgálaton, MRI-vizsgálaton és orvosi konzultáción vesznek részt, ahol értékelik az esetleges klinikai tüneteket és az életminőségüket is.
A klinikusok például a SEP59-skálát használják annak felmérésére, hogy a betegség és a kezelés milyen hatással van a mindennapi életre: a fáradtságra, a fájdalomra, a társas életre, a libidóra és más területekre. A cél annak megértése, hogy a kezelés leállítása mellett a betegek összességében jobban érzik-e magukat.
Ha a legkisebb klinikai jel is megjelenik, vagy az MRI-vizsgálat új elváltozást mutat, a beteg azonnal kilép a vizsgálatból, és saját neurológusával folytatja a korábbi alapkezelését. Ez egy gyors és azonnali beavatkozást lehetővé tevő eljárás.
A vizsgálat végén a beteg a neurológusával egyeztetve dönthet arról, hogy szeretné-e újra elkezdeni a kezelést.
„Egy terápiás protokoll mindenekelőtt a remény üzenete. Kizárólag a beteg legjobb érdekét szem előtt tartva készül” — emlékeztet a professzor.
Egy olyan vizsgálatban való részvétel, mint a TWINS, segít a tudománynak jobban megérteni, mikor képes a szervezet újra „átvenni az irányítást”. Ez egy csendes forradalom, amely az életminőséget helyezi az ellátás középpontjába.
Ha pedig szeretne naprakész maradni a kutatási hírekkel és lehetőségekkel kapcsolatban: Ide kattintva csatlakozhat közösségünkhöz!